Telethon – Ada-Scid

dalla malattia alla cura, storia di un grande risultato scientifico

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Il video informativo realizzato per Telethon spiega in che modo la ricerca scientifica ha trasformato una speranza in realtà.

Grazie a Telethon e alla terapia genica, ora disponibile per tutti i pazienti della Comunità Europea, l’Ada-Scid, una rara malattia genetica che compromette le difese immunitarie fin dai primi mesi di vita, può finalmente essere curata.

Ai bambini affetti da Ada-Scid manca una proteina, l’adenosina deaminasi, fondamentale per produrre i linfociti, senza i quali virus e batteri attaccano l’organismo indisturbati. Anche banali infezioni come un raffreddore possono risultare estremamente pericolose.

I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano hanno messo a punto una terapia genica efficace, che permette di curare la malattia usando le cellule staminali del bambino stesso.

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Le cellule vengono prelevate dal midollo osseo e messe a contatto con un vettore che contiene una versione funzionante del gene per l’adenosina deaminasi.

Siamo orgogliosi dell’interesse suscitato dal video informativo; numerose testate giornalistiche lo hanno infatti condiviso contribuendo, ci auguriamo, a sensibilizzare le persone verso un tema così importante, oltre che annunciare il traguardo di una cura possibile raggiunto con successo grazie alla ricerca scientifica, e in particolare grazie all’equipe del San Raffaele e di Telethon.

Come riportato dal Corriere della Sera, sono tredici i “bambini-bolla” (così chiamati perché costretti a vivere in completo isolamento per proteggersi dalle minacce di infezioni) già curati grazie alla terapia; tredici storie che rappresentano un traguardo davvero importante per la comunità scientifica e una speranza per la cura di altre patologie: le altre sperimentazioni in atto sono diverse, da quella per la cura della leucodistrofia metacromatica a quella per la sindrome di Wiskott Aldrich.

Video Telethon: dalla malattia alla cura,
storia di un grande risultato scientifico